fundadores
Nicolas Shöngut
Presidente
Jessica Pérez
Vicepresidenta
Josefina García-Huidobro
Tesorera
Christiane Kunsemuller
Secretaria
DIRECTORES
Dr. Francisco Prado
Dra. María de los Ángeles Beytía
Maria Irene Chadwick
Susana Claro
Aníbal Pastor
Buscamos proveer acompañamiento y apoyo psicosocial a niños que viven con Distrofia Muscular de Duchenne, así como también a sus familias. La misión de nuestra Fundación es facilitar y acelerar el avance de los tratamientos para niños que padecen DMD, generando recursos y espacios de desarrollo para la intervención e investigación que nos permita avanzar en esta materia.
Nuestro trabajo se desarrolla sobre tres pilares fundamentales:
Evidencia científica
Buscamos alentar la generación de tratamientos basados en la ciencia, con evidencia segura y comprobada.
Accesibilidad
Queremos fomentar el desarrollo de tratamientos que sean accesibles económicamente para la mayor cantidad de niños posibles. Para eso nos enfocamos no solo en la búsqueda de nuevas alternativas, sino también en el reposicionamiento de medicamentos ya existentes que puedan contribuir a un tratamiento efectivo de esta condición.
Transparencia
Nuestro objetivo final es mejorar la vida de los niños que sufren Distrofia Muscular de Duchenne. En esta travesía la transparencia es fundamental, porque queremos que cualquier persona pueda saber de donde provienen nuestros recursos, así como también conozcan cómo y en qué se utilizan los recursos de esta Fundación.
Duchenne Chile es parte de World Duchenne Organization
Nuestra Asociación es parte, desde octubre del 2019, de esta prestigiosa organización de padres cuyo principal objetivo es encontrar una cura y tratamientos viables para la distrofia muscular de Duchenne, a promover buenos estándares de atención e informar a los padres de todo el mundo . Son 40 las asociaciones que participan como la Action Duchenne del Reino Unido, ADB de Brasil, DBMD de Suecia, Duchenne Parent Project de Italia, Duchenne Parent Project de España, Duchenne Parent Project de Holanda, MDSA de Sudáfrica, Parent Project Muscular Dystrophy de USA, entre muchos otros.
Durante diciembre del 2019 tuvimos la oportunidad de viajar a Atenas, Grecia, para participar de la Escuela para padres junto a todos los miembros de la organización. Un encuentro de tres días de intenso trabajo donde se expusieron temas como los últimos protocolos de cuidados y tratamientos, ensayos clínicos, aspectos psicosociales. Todo fundamentado con sus documentos científicos, para comprobar su veracidad.
Cuantos más países estén conectados, más miembros tenemos, más fuerte puede ser nuestra voz. Con una amplia representación sobre una base geográfica y específica de la enfermedad, WDO puede tener una mayor influencia en los esfuerzos de defensa que benefician a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (y Becker).
La Organización Mundial de Duchenne es una colaboración mundial entre las organizaciones de padres de Duchenne dedicada a mejorar el tratamiento, la calidad de vida y las perspectivas a largo plazo para todas las personas afectadas por la distrofia muscular de Duchenne (DMD y BMD).
La organización se dedicará en particular a la realización de esta tarea a través de los siguientes objetivos:
- Promover actividades de investigación.
- Brindar información a los padres y a los médicos sobre la investigación continua, el desarrollo de medicamentos, los estándares de atención, la defensa del paciente WDO llega a países donde hay información limitada sobre la distrofia muscular de Duchenne y facilita el intercambio de información sobre actividades de recaudación de fondos y cabildeo entre las organizaciones miembros.
Necesitamos asegurarnos de que en cualquier parte del mundo, los niños que padecen esta enfermedad puedan beneficiarse de un estándar de atención basado en las mejores prácticas de los mejores médicos de todo el mundo.
Es igualmente importante que la información disponible para los padres sea contemporánea, veraz y se base en las últimas investigaciones.
Esto ayuda a su organización a convertirse en un «miembro visible» de una gran voz colectiva en nombre de los pacientes con enfermedades raras y distrofia muscular de Duchenne (y Becker) más específica.
Como miembro de la comunidad de miembros de WDO, le pedimos que se una a la conversación y reúna el poder de más voces para lograr objetivos mutuos en nombre de los pacientes y las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne.
La membresía de WDO vincula la influencia y las relaciones del liderazgo de WDO con el conocimiento, la experiencia y las conexiones de pacientes de las organizaciones miembros para representar y ayudar a alcanzar objetivos mutuos para la comunidad DMD (y BMD).
WDO representa los intereses de sus organizaciones miembros y de todos los pacientes con DMD a través de su apoyo a políticas legislativas y reguladoras que mejoran el acceso de los pacientes a la atención y promueven la innovación de nuevas terapias.
WDO proporciona a los miembros información sobre la actividad reguladora y las políticas públicas sobre el desarrollo de medicamentos en la UE, los EE. UU. Y otros lugares que afectarán a la comunidad de enfermedades raras y, más específicamente, a la comunidad de DMD y BMD.
Las organizaciones miembro tienen acceso a seminarios web con reguladores de la industria, reciben información sobre seminarios web educativos en curso y tendrán acceso en línea a información científica a través de una biblioteca digital en el sitio web de WDO.
WDO tiene una comunidad en línea solo para miembros, y esto les brinda a las organizaciones miembros la oportunidad de conectarse y obtener acceso a la base de conocimiento dentro de la comunidad de miembros y de aprender y compartir las mejores prácticas en temas de interés similar. Estos pueden estar relacionados con las políticas públicas o con el desarrollo de su organización, el desarrollo de capacidades y la satisfacción de las necesidades de los pacientes que representan.
WDO apoya los esfuerzos de investigación de las organizaciones miembros a través del intercambio de información relacionada con las fuentes de financiación de la investigación. WDO también desempeñará un papel crucial en la recopilación de datos beneficiosos para la atención y el desarrollo de medicamentos.
Queremos hacer un reconocimiento especial a CARE Chile, por el apoyo incondicional que siempre nos han brindado , especialmente al Dr. y profesor Enrique Brandan y a la investigadora Daniela Rebolledo .Fueron los primeros en impulsarnos para crear nuestra organización.
El aporte que ha entregado CARE Chile a nuestra agrupación , ha sido muy satisfactorio ya que el equipo, liderado por el doctor y profesor Enrique Brandan y su representante, la investigadora Daniela Rebolledo, se han encargado de estudiar los desórdenes fibróticos que se encuentran en diversas enfermedades, una de ellas, la Distrofia Muscular de Duchenne.
Dentro de sus investigaciones, se encuentra la mejoría en la fuerza muscular y la reducción de la fibrosis, acudiendo a un extracto botánico llamado Paractin, el cual está enriquecido en andrografólidos. De esta forma, este biocomponente resultó ser un descubrimiento relevante en los aportes investigativos sobre la Distrofia Muscular de Duchenne. Si bien, su uso no está autorizado por el ISP, muchos niños lo están suministrando como complemento al corticoides aprobado y recomendado por neurólogos.
En muchos colegios, donde estudian niños con esta condición, el equipo CARE Chile ha realizado charlas a los equipos directivos y docentes, con el fin de dar a conocer las características de la Distrofia Muscular de Duchenne, sus terapias y cómo deben ser los cuidados y las comodidades que ellos necesitan para asistir a la institución sin inconvenientes.